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Phases d'essais cliniques

Chaque nouveau médicament doit être testé rigoureusement et doit passer par une recherche préclinique et plusieurs «phases» d'essais cliniques avant qu'il ne puisse être prescrit aux patients. Ce processus peut, du début à la fin, prendre plusieurs années.
 

 Phase

 I

 II

 III

 Est-ce que cela...  fait mal?  aide?  aide beaucoup?
 Est-ce que cela est...  sans danger ?  active?  efficace?
 No. de patients         10-30  30-100  100-300
 Avantages  accès précoce  prometteur  résolument actif
 Inconvénients
 innocuité non connue;
 pourrait être toxique 
 phase I aurait pû être incorrecte  nouveau médicament administré à seulement 50 % des patients   
 Nom du médicament  XYZ-123  imprononçable -a- mab  Drugzilla TM
 Lieu  un grand centre  quelques hôpitaux  dans le monde entier

 

Phase préclinique

IKCC preclinical crLes études précliniques (préalables à l'étude clinique) décrivent toutes les expériences utilisées pour découvrir et ensuite tester un médicament potentiel avant qu'il ne soit testé sur les humains. Ces expériences vont étudier si le traitement tue les cellules cancéreuses en laboratoire, si cela fonctionne sur les souris, et comment il peut être prévu de fonctionner sur l'homme.

Une fois qu'un traitement a passé les tests précliniques, il pourrait être testé dans un essai clinique. Sur 10 000 nouveaux médicaments étudiés dans des essais précliniques, habituellement seulement un ou deux seront testés sur les humains. Les essais cliniques poursuivent cette analyse impitoyable du nouveau traitement proposé en testant le médicament en rapport avec des questions importantes, généralement en trois phases différentes.
 

Phase 1 – Innocuité. Est-ce néfaste?

Phase1Les essais cliniques de phase I, aussi appelés «premiers essais humains», recrutent généralement un nombre limité de patients. Souvent, les essais de phase I sont proposés aux personnes sur lesquelles les traitements standard ont été essayés, mais sans succès. Parce que les essais de phase I visent principalement à répondre à la question «Le nouveau traitement est-il néfaste pour certaines personnes? Est-il sûr?», les personnes volontaires doivent être encore assez bien portantes pour pouvoir être incluses dans ce genre d'essai. Ce critère fait qu'il est souvent très difficile de pouvoir participer à un essai de phase I.

Les essais de phase I étudient également la façon dont le nouveau traitement agit sur les personnes, en analysant comment le corps décompose le médicament, quelle posologie est nécessaire pour chaque personne, et s'il y a des effets secondaires.

Les essais de phase I sont souvent proposés dans un seul hôpital, habituellement un centre de recherche sur le cancer hautement spécialisé.

Phase II – Activité. Est-il efficace?

phase IILes essais cliniques de phase II testent le nouveau traitement sur un groupe plus important de patients pour trouver le meilleur schéma thérapeutique. Il y aura généralement eu des suggestions de certains avantages dans un essai de phase I avant qu'un essai de phase II ne soit initié. L'objectif principal d'un essai de phase II est de confirmer que le nouveau traitement est vraiment bénéfique, tout en abordant des questions importantes telles que la fréquence d'administration du médicament, et l'optimisation de la dose qui doit être administrée. Il y a souvent entre 30 à 100 patients invités à participer à un essai de phase II, et celui-ci peut se dérouler dans plusieurs lieux d'essai. Parfois, dans le cadre d'un essai de phase II, chaque personne reçoit le même traitement, mais parfois la dose ou les intervalles sont randomisés entre les différents patients afin de répondre à ces questions. Les études de phase II peuvent donc être très variables quant à la façon dont elles sont conçues et menées.

Phase III – Comparaison. Comment le traitement est-il par rapport au traitement standard?

Les essais cliniques de phase III sont généralement les essais cliniques les plus uniformes. Ils doivent répondre à la question essentielle: le nouveau traitement est-il plus efficace que le traitement standard? Parfois, la différence entre les nouveaux et les anciens traitements peut-être si faible que les essais de phase III doivent parfois être très importants, et de ce fait doivent recruter des centaines (ou rarement des milliers) de patients pour y participer. Les essais de phase III se déroulent généralement dans plusieurs hôpitaux dans plusieurs pays. Les essais de phase III sont presque toujours randomisés, souvent 50:50, résultant en ce que les patients aient 50 % de chance de recevoir le traitement standard et 50 % de chance de recevoir le nouveau traitement.

Si le nouveau traitement se révèle être plus bénéfique que le «traitement de prédilection» précédent, l'essai de phase III est alors réputé être «positif». Ceci est souvent l'aboutissement de décennies de travail et d'étude, et le résultat est relaté par les médias. Plus important encore, ce nouveau traitement devient alors le nouveau «traitement de prédilection» et devrait changer la pratique de tous les médecins du monde traitant cette maladie. Si l'essai vise à tester un nouveau médicament, la société qui fabrique le médicament peut alors demander une autorisation (de mise sur le marché) pour vendre le médicament. Les organismes gouvernementaux, tels que la Food and Drug Administration américaine (FDA) ou l'Agence européenne des médicaments (EMA), approuvent de nouveaux traitements s’ils conviennent du fait que le médicament doit être administré à des patients. Parfois, différents organismes prennent des décisions différentes, de sorte que dans certains cas, un médicament pourrait être disponible aux États-Unis mais pas en Europe, ou vice versa.

Phase IV – Collecte de données réelles

phase IVUne fois que le nouveau traitement est utilisé par des patients, des informations sont encore recueillies sur l’efficacité du traitement dans la « réalité » et non dans le cadre artificiel d'un essai clinique. Ces informations montrent également comment le traitement fonctionne sur le long terme. Les patients dans la réalité ont souvent également d'autres maladies, prennent d'autres traitements, et ont des problèmes de la vie réelle qui peuvent ne pas avoir été vu lors de l'essai clinique.