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Fases de ensayos clínicos

Cada fármaco nuevo debe estudiarse rigurosamente y superar la investigación preclínica y varias "fases" de ensayos clínicos antes de que pueda prescribirse a los pacientes. Este proceso puede llevar muchos años desde el inicio hasta el final.
 

 Fase

 I

 II

 III

 ¿Me va a...  doler?  ayudar?  ayudar mucho?
 ¿Es...  seguro?  activo?  eficaz?
N.º de pacientes         10-30  30-100  100-300
 Ventajas  acceso temprano  prometedor  activo en todo caso
 Desventajas
se desconoce su  seguridad            
 podría ser tóxico. posibles  errores en la fase I    fármaco nuevo solo  en un 50 %
 Nombre del
 fármaco
 XYZ-123  impronunciable-a-mab  Drugzilla TM
 Ubicación  un centro grande  pocos hospitales  en todo el mundo

 

Fase "preclínica"

IKCC preclinical crLos estudios preclínicos (antes de la clínica) describen todos los experimentos que se realizan para descubrir y luego probar un posible fármaco antes de que se pruebe en humanos. Estos experimentos investigarán si el tratamiento elimina las células cancerosas en el laboratorio, si funciona en ratones y cómo podría esperarse que funcione en humanos.

Una vez que un tratamiento ha superado las pruebas preclínicas, podría probarse en un ensayo clínico. Por cada 10.000 fármacos nuevos estudiados en pruebas preclínicas, normalmente solo uno o dos se probarán en personas. Los ensayos clínicos continúan esta implacable interrogación sobre el nuevo tratamiento propuesto sometiendo a prueba el fármaco con respecto a cuestiones importantes, por lo general en tres fases diferentes.

Fase I. Seguridad. ¿Hace daño?

Phase1Los ensayos clínicos de fase I, también denominados "primeros ensayos en humanos", incluyen normalmente un pequeño número de pacientes. A menudo los ensayos de fase I se ofrecen a personas que han probado los tratamientos convencionales sin resultado. Dado que las preguntas principales de los ensayos de fase I son "¿hace daño el tratamiento a alguien?, ¿es seguro?", las personas deben estar bastante bien de salud para su inclusión en este tipo de ensayos. Con frecuencia este criterio hace que sea muy difícil participar en un ensayo de fase I.

Los ensayos de fase I investigan también cómo funciona el nuevo tratamiento en las personas, preguntándose cómo el organismo descompone el fármaco, cuánto fármaco es necesario en cada persona y si hay efectos secundarios.

Muchas veces los ensayos de fase I se ofrecen en un único hospital, normalmente un centro de investigación del cáncer muy especializado.

Fase II. Actividad. ¿Sirve?

phase IILos ensayos de fase II prueban el nuevo tratamiento en un grupo mayor de pacientes para determinar la mejor pauta de tratamiento. Normalmente antes de que se inicie un ensayo de fase II ha habido indicios de cierto beneficio en un ensayo de fase I.

El objetivo principal de los ensayos de fase II es confirmar que el nuevo tratamiento realmente es beneficioso, además de abordar cuestiones importantes cómo la frecuencia de administración y la optimización de la dosis administrada.

Con frecuencia se invita a entre 30 y 100 pacientes a participar en un ensayo de fase II, y puede realizarse en varios centros. A veces todos los participantes de un ensayo de fase II reciben el mismo tratamiento, pero otras veces los pacientes son aleatorizados a una dosis o intervalo diferentes para hallar la respuesta a estas preguntas. Por tanto, los ensayos de fase II pueden ser bastante variables en cuanto a diseño y ejecución.

Fase III. Comparación: ¿Qué diferencias hay entre el tratamiento nuevo y el tratamiento habitual?

Normalmente, los ensayos de fase III son los ensayos clínicos más uniformes. Deben responder la pregunta definitiva: ¿es el tratamiento nuevo más eficaz que el tratamiento habitual?

En ocasiones es posible que la diferencia entre el tratamiento nuevo y el antiguo sea pequeña, por lo que los ensayos de fase III pueden ser muy amplios e incluir centenares (raramente, miles) de pacientes como participantes.

Normalmente los ensayos de fase III se realizan en varios hospitales y en múltiples países. Los ensayos de fase III son casi siempre aleatorizados, muchas veces a 50:50, de manera que los pacientes tienen una probabilidad del 50 % de recibir el tratamiento habitual y una probabilidad del 50 % del recibir el tratamiento nuevo.

Si se demuestra que el tratamiento nuevo es más beneficioso que el "tratamiento de referencia", anterior, se dice que el ensayo de fase III es "positivo". En muchas ocasiones, esta es la culminación de décadas de trabajo y estudio, y el resultado se publica en las noticias. Lo más importante es que el tratamiento nuevo se convierte en el nuevo "tratamiento de referencia" y debería cambiar la práctica de todos los médicos del mundo que tratan esa enfermedad. Si el ensayo estudia un nuevo fármaco, la empresa que lo fabrica puede solicitar su autorización de comercialización.

Si están de acuerdo en que el fármaco debe llegar a los pacientes, los organismos gubernamentales, como la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) estadounidense o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), aprueban los tratamientos nuevos. A veces los distintos organismos toman una decisión diferente, en cuyo caso un fármaco podría estar disponible en los EE. UU. pero no en Europa o viceversa.

Fase IV. Recopilación de datos de la vida real

phase IVUna vez que los pacientes utilizan el tratamiento nuevo, se sigue recopilando información sobre su funcionamiento en la "vida real" y no en el marco artificial de un ensayo clínico. Esta información demuestra también cómo funciona el tratamiento a largo plazo. En la vida real, muchas veces los pacientes tienen otras enfermedades, toman otros medicamentos y sufren problemas que pueden no haberse dado en el ensayo clínico.